RNA，即核糖核酸，是存在于生物细胞以及部分病毒、类病毒中的遗传信息载体。多少关乎我们身体健康的奥秘，就悄然隐藏在其中。数十年来，科学界苦心孤诣钻研各类RNA疗法，希望能够实现突破，不断获取对抗疾病的利器。

非编码RNA（Noncoding RNA，ncRNA），是细胞内一类不编码蛋白质的RNA，主要通过RNA-RNA相互作用，其中人们研究最广的是RNA的干扰作用（RNA interference，RNAi）。就RNAi在基因治疗和疾病方面的应用研究，目前已经有有多种基于RNAi技术的RNA药物获批或处于临床研发阶段。

RNA

RNA药物的出现，颠覆了传统药物研发的逻辑思路。从理论上讲，只要知道致病基因的序列，设计与致病序列互补的RNA，即可从源头控制致病蛋白的翻译表达，以达到治疗疾病的目的。当我们以RNA作为靶点，就极大地丰富了药物靶点的选择，为药物研发带来新的变革。基于RNAi技术的RNA疗法，需要将外源性的小RNA（microRNA、siRNA等）引入细胞内发挥其相应作用。然而，由于RNA是单链，容易受血液中核酸酶降解，而且外源性的小RNA容易引起干扰素反应、细胞摄取率低等因素，这些都会限制RNA药物发展。目前大多数技术通过RNA化学修饰来提高RNA稳定性和改善免疫原性，优化脂质体、脂质体纳米颗粒等RNA递送载体来提高细胞RNA摄取率。

RNAi药物适应症涵盖的范围颇广，包括肿瘤、罕见病（如肌萎缩性脊髓侧索硬化、杜氏肌营养不良、脊髓性肌萎缩）、病毒性疾病、肾脏疾病、心血管疾病（凝血功能不足、血脂异常等）、炎症类疾病（如哮喘、关节炎、结肠炎）、代谢类疾病（如糖尿病、非酒精性脂肪性肝炎）等，其潜在市场规模十分广阔。其中肿瘤和罕见性疾病是应用最广的领域，可以想见，其未来的潜力将是巨大的。目前，已有4款RNAi药物获FDA批准上市，它们都采用了化学合成方式，此外还有多种RNAi药物已经进入临床研发阶段。

     不过，RNAi药物大量应用临床研究有一个前提——解决小RNA的问题。简单地说，必须能够规模化生产、合成千克级的RNA原料，并有效地降低成本以及免疫原性，这样才有可能开展临床实验。