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传统RNA疗法
发表日期:2021-09-13

RNA,即核糖核酸,是存在于生物细胞以及部分病毒、类病毒中的遗传信息载体。多少关乎我们身体健康的奥秘,就悄然隐藏在其中。数十年来,科学界苦心孤诣钻研各类RNA疗法,希望能够实现突破,不断获取对抗疾病的利器。

DNA脱氧核糖

非编码RNA(Noncoding RNA,ncRNA),是细胞内一类不编码蛋白质的RNA,主要通过RNA-RNA相互作用,其中人们研究最广的是RNA的干扰作用(RNA interference,RNAi)。就RNAi在基因治疗和疾病方面的应用研究,目前已经有有多种基于RNAi技术的RNA药物获批或处于临床研发阶段。

RNA

RNA药物的出现,颠覆了传统药物研发的逻辑思路。从理论上讲,只要知道致病基因的序列,设计与致病序列互补的RNA,即可从源头控制致病蛋白的翻译表达,以达到治疗疾病的目的。当我们以RNA作为靶点,就极大地丰富了药物靶点的选择,为药物研发带来新的变革。基于RNAi技术的RNA疗法,需要将外源性的小RNA(microRNA、siRNA等)引入细胞内发挥其相应作用。然而,由于RNA是单链,容易受血液中核酸酶降解,而且外源性的小RNA容易引起干扰素反应、细胞摄取率低等因素,这些都会限制RNA药物发展。目前大多数技术通过RNA化学修饰来提高RNA稳定性和改善免疫原性,优化脂质体、脂质体纳米颗粒等RNA递送载体来提高细胞RNA摄取率。

RNAi药物适应症涵盖的范围颇广,包括肿瘤、罕见病(如肌萎缩性脊髓侧索硬化、杜氏肌营养不良、脊髓性肌萎缩)、病毒性疾病、肾脏疾病、心血管疾病(凝血功能不足、血脂异常等)、炎症类疾病(如哮喘、关节炎、结肠炎)、代谢类疾病(如糖尿病、非酒精性脂肪性肝炎)等,其潜在市场规模十分广阔。其中肿瘤和罕见性疾病是应用最广的领域,可以想见,其未来的潜力将是巨大的。目前,已有4款RNAi药物获FDA批准上市,它们都采用了化学合成方式,此外还有多种RNAi药物已经进入临床研发阶段。


     不过,RNAi药物大量应用临床研究有一个前提——解决小RNA的问题。简单地说,必须能够规模化生产、合成千克级的RNA原料,并有效地降低成本以及免疫原性,这样才有可能开展临床实验。

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